堯唐生物是一家以創(chuàng)新為驅(qū)動(dòng)，專注于開發(fā)基于mRNA-LNP遞送的體內(nèi)基因編輯藥物的高科技生物醫(yī)藥公司。堯唐生物成立于2021年，依托多個(gè)技術(shù)創(chuàng)新平臺(tái)，成功發(fā)掘和進(jìn)化了新一代基因編輯器YolCas和堿基編輯器YolBE，獲得了具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新型脂質(zhì)納米顆粒YOL-LNPs，實(shí)現(xiàn)了更高效率的體內(nèi)遞送。公司已經(jīng)建立了上?？偛垦邪l(fā)中心和GMP生產(chǎn)基地，擁有先進(jìn)的mRNA-LNP生產(chǎn)工藝及完善的體內(nèi)基因編輯藥物生產(chǎn)和質(zhì)量控制平臺(tái)。堯唐生物自主研發(fā)的針對(duì)ATTR的體內(nèi)基因編輯藥物的臨床試驗(yàn)已于2024年3月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)，2024年6月成功完成首例患者入組，標(biāo)志著國(guó)內(nèi)第一個(gè)LNP介導(dǎo)的體內(nèi)基因編輯藥物進(jìn)入臨床階段。同時(shí)，基因編輯治療家族性高膽固醇血癥（FH）和原發(fā)性高草酸尿癥（PH1）的項(xiàng)目已成功開展了研究者發(fā)起的臨床研究，初步取得了優(yōu)異的臨床效果。自主研發(fā)和生產(chǎn)平臺(tái)：基因編輯，mRNA制備和純化，LNP制劑生產(chǎn)疾病領(lǐng)域：遺傳疾病，肝臟疾病，代謝類疾病，心血管疾病，腫瘤